docs

Copiii, adolescenții și adulții tineri cu cancer care nu răspund la tratamentele tradiționale continuă să găsească noi opțiuni de tratament din cauza eforturilor extinse ale CHOC și a implicării active în cercetarea studiilor clinice.

Institutul Hyundai Cancer de la CHOC Children's este membru al Children's Oncology Group (COG) și una dintre cele 21 de facilități de elită din America de Nord și trei din California, care a primit o prestigioasă desemnare pentru studiile clinice de fază 1 pentru a oferi investigații COG, potențial promițătoare și studii clinice inovatoare. COG este cea mai experimentată organizație din lume când vine vorba de cercetarea și dezvoltarea de noi terapii pentru copii și adolescenți cu cancer.

„Am asistat la progresele dramatice înregistrate în supraviețuirea pacienților noștri pediatrici din cauza studiilor clinice”, spune Dr. Ivan Kirov, director medical de oncologie și Institutul Hyundai Cancer la CHOC Children’s. "Studiile clinice sunt mortarul din spatele succeselor noastre aici la CHOC."

CHOC oferă în prezent peste 140 de studii clinice în diferite faze, inclusiv mai multe studii clinice sponsorizate de industria farmaceutică. Pe lângă apartenența la COG, CHOC este, de asemenea, membru al consorțiului Terapeutic Advances in Childhood Leucemia & Lymphoma (TACL), care oferă tratamente noi în studiile de fază 1 pentru leucemia și limfomul copiilor; consorțiul Lymphoma; și Consorțiul UC pentru copii, adolescenți și tineri, care include toate programele de oncologie pediatrică ale Universității din California.

Printre cercetările efectuate la CHOC se numără un studiu clinic viitoare pentru tratamentul gliomului difuz intrinsec pontin (DIPG), un tip extrem de agresiv și unul dintre cele mai dificil de tratat tumorile copilariei.

„Suntem în procesul de deschidere și inițiere a acestui studiu clinic care, în opinia mea, va fi extrem de important pentru pacienți în viitor”, Dr. Spune Kirov. „DIPG este o tumoare a trunchiului cerebral care este universal mortală și foarte puțini pacienți supraviețuiesc mai mult de un an sau chiar șase luni. CHOC, Dana-Farber Cancer Institute din Boston și Lurie Children's Hospital din Chicago sunt singurele trei site-uri unde va fi oferit acest nou studiu. Acest studiu va explora un nou vaccin pentru tratamentul DIPG în combinație cu inhibitori ai punctului de control. Sperăm că acest studiu va fi deschis în următoarele câteva luni pentru a oferi speranță pacienților cu această boală ".

În timp ce cercetarea clinică este fundamentală pentru avansarea tratamentelor oncologice pediatrice, Dr. Kirov a spus că studiile în sine sunt doar o parte a abordării cuprinzătoare a CHOC de a ajuta copiii și adulții tineri să supraviețuiască cancerului.

„Aceste medicamente și produse de ultimă generație pe care le testăm, inclusiv noi agenți de direcționare, anticorpi monoclonali și diferite tipuri de molecule mici și vaccinuri, de exemplu, necesită o infrastructură de cercetare clinică și de susținere extrem de puternică, pe care CHOC o poate oferi”, spune dr. Kirov. „Coordonatorii noștri de cercetare clinică, medici-oameni de știință, asistenți medicali, educatori, farmaciști și alți profesioniști cu înaltă educație, împreună cu serviciile noastre de sprijin de neegalat atât pentru pacienți, cât și pentru familiile acestora, precum asistenți sociali, psihologi, specialiști în viața copilului, experți în îngrijiri paliative servicii spirituale, fac experiențele pacienților noștri la CHOC unice și cred că acesta este motivul pentru care CHOC se evidențiază cu adevărat. De fapt, mulți pacienți care vin la CHOC pentru studii de fază 1 își exprimă dorința de a rămâne aici chiar și după finalizarea studiului, ceea ce vorbește foarte bine despre CHOC și despre continuumul de îngrijire și sprijin pe care îl oferim pacienților tineri și familiilor lor. ”

Îngrijirea și angajamentul nostru față de copii au fost recunoscute

Spitalul pentru copii CHOC a fost numit unul dintre cele mai bune spitale pentru copii din națiune de către SUA. News & World Report în clasamentul său 2020-21 Cele mai bune spitale pentru copii și clasat în specialitatea de cancer.

Copiii care suferă de convulsii asociate cu sindromul Dravet au o nouă opțiune de medicare, datorită cercetărilor efectuate la CHOC Children’s, care au ajutat la obținerea aprobării recente a S.U.A. Administrația pentru alimente și medicamente (FDA).

Sindromul Dravet este o canalopatie de sodiu care provoacă o formă de epilepsie intratabilă, dificil de controlat, începând cu primul an de viață, precum și afectări semnificative de dezvoltare și motorii. Mulți pacienți cu acest tip rar și sever de epilepsie prezintă convulsii prelungite și neîncetate și sunt expuse riscului de SUDEP (moarte subită neașteptată în epilepsie).

Sindromul Dravet este dificil de tratat cu medicamentele antiepileptice disponibile în prezent în Statele Unite, dar FDA a aprobat recent FINTEPLA® (fenfluramină) pentru tratamentul convulsiilor asociate sindromului Dravet la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste. Dr. Mary Zupanc, epileptolog pediatric și co-medic director al CHOC Children’s Neuroscience Institute, a fost un investigator cheie într-unul dintre cele două studii internaționale de droguri care au condus la S.U.A. Aprobarea FDA.

Medicamentul pe care l-am testat recent, fenfluramina, a arătat o reducere semnificativă a convulsiilor convulsive și a convulsiilor generale, care au contribuit la îmbunătățirea calității vieții nu numai pentru pacienții cu Dravet, ci și pentru familiile lor. Spuse Zupanc.

Studiul 1 a încercat 0,2 mg/kg/zi sau 0,7 mg/kg/zi. Pacienții cu doza mai mare au avut o reducere de 70% față de placebo în frecvența convulsivă convulsivă lunară. Și 70% dintre pacienții cu doza mai mare au avut cel puțin o reducere de 50% a crizelor convulsive lunare, comparativ cu 7,7% dintre pacienții tratați cu placebo. Pacienții cu doza mai mică de fenfluramină au avut o reducere de 31,7% față de placebo în frecvența convulsivă lunară, iar 34,2% dintre pacienții cu doza mai mică au avut o reducere de cel puțin 50% a convulsiilor lunare convulsive.

Pe lângă reducerea frecvenței lunare a convulsiilor convulsive la pacienții ale căror convulsii nu au fost controlate în mod adecvat pe unul sau mai multe medicamente antiepileptice, majoritatea pacienților din studiu au răspuns la tratamentul cu fenfluramină în decurs de trei până la patru săptămâni, iar efectele au rămas consistente pe parcursul perioadei de tratament. Dr. Zupanc a remarcat că eficacitatea fenfluraminei ar putea „schimba viața” pentru pacienții cu Dravet.

Fenfluramina - utilizată singură și asociată cu fentermină în combinația populară de slăbire cunoscută sub numele de „fen-fen” - a fost retrasă din S.U.A. piață în 1997 după rapoarte de boală a valvei cardiace și constatări continue de hipertensiune pulmonară. Datorită acestor riscuri, subiecții au primit ECG frecvente și ecocardiograme pe tot parcursul studiului de investigație. Nu s-a găsit nicio boală valvulară sau hipertensiune, dar s-a observat o scădere a poftei de mâncare și unele observații ale unei creșteri minore a iritabilității.

Dr. Zupanc este optimist cu privire la aplicarea fenfluraminei pentru Dravet, dar a sugerat că face parte doar dintr-un plan general de tratament. "Dacă un medic are un pacient cu sindromul Dravet, m-aș asigura că pacientul este trimis la un program de epilepsie de nivel 4, cea mai înaltă desemnare pentru centrele de epilepsie." Spuse Zupanc. „CHOC este un centru de epilepsie de nivel 4, ceea ce înseamnă că facem studii de droguri de investigație, stimulare a nervilor vagi, intervenții chirurgicale de epilepsie, dietă ketogenică și oferim un program complet de epilepsie cu șase epileptologi cu certificare de bord în epilepsie. Deoarece am participat la aceste studii [de investigație], suntem la parter și știm cum să dozăm aceste medicamente și să le ajustăm. ”

Îngrijirea și angajamentul nostru față de copii au fost recunoscute

Spitalul pentru copii CHOC a fost numit unul dintre cele mai bune spitale pentru copii din națiune de către S.U.A. News & World Report în clasamentul său 2020-21 Cele mai bune spitale pentru copii și clasat în specialitatea neurologie/neurochirurgie.