Inovație pionieră pentru genodermatoze grave, rare
Misiunea noastră
Derivat de la cuvântul finlandez pentru „a sluji”, Palvella Therapeutics a fost fondată cu scopul unic de a servi persoanelor care suferă de boli genetice rare grave, fără tratamente aprobate. Prin dezvoltarea de terapii vizate patogenetic care abordează cauzele radicale ale acestor boli, credem că putem îmbunătăți dramatic calitatea vieții.
Domenii de concentrare
Pachyonychia Congenita (PC)
PTX-022 (gel anhidru QTORIN ™ 3,9% rapamicină), aflat în prezent într-un studiu pivot de fază 2/3, își propune să fie primul tratament pentru Pachyonychia Congenita, vizând baza genetică a rădăcinii bolii. PC este o boală genetică rară debilitantă cronică, care determină o mobilitate limitată și dureri severe asupra aspectelor plantare ale picioarelor.
Sindromul Gorlin
Palvella planifică în prezent un studiu clinic de fază 2b pentru PTX-367 (QTORIN ™ rapamicină) pentru pacienții cu sindrom Gorlin. Sindromul Gorlin este o boală genetică rară care determină persoanele afectate să dezvolte până la mii de carcinoame bazocelulare, o formă de tumori cutanate canceroase, de multe ori începând din adolescență.
Platforma QTORIN ™
Tehnologia proprietară QTORIN ™ a Palvella a fost dezvoltată de-a lungul mai multor ani de cercetare pentru a depăși provocările inerente cu administrarea topică a inhibitorilor mTOR, cum ar fi rapamicina - inclusiv stabilitatea chimică, penetrarea pielii și distribuția pielii.
În fiecare zi descoperim mai multe terapii. Rămâi la curent.
Oamenii noștri
Suntem inovatori, oameni de știință și lucrători. Palvella reunește persoane cu experiență în boli genetice rare, dezvoltarea formulărilor, fabricarea medicamentelor și dezvoltarea clinică. Mai presus de toate, suntem uniți în pasiunea și angajamentul nostru de a scrie un nou viitor pentru cei care suferă de boli rare.
Tratarea cauzei principale
Abordarea noastră este de a selecta mai întâi bolile cele mai nevoiașe; unde impactul bolii este constant și tratamentele sunt limitate. Colaborăm cu cercetători cheie la nivel global pentru a defini cauza principală a bolii, apoi dezvoltăm terapii specifice care abordează defectul genetic.
PTX-022 și PTX-367 sunt destinate exclusiv utilizărilor investigaționale și nu au fost aprobate sau aprobate de FDA sau de nicio altă agenție de reglementare. Siguranța sau eficacitatea acestor produse nu au fost stabilite pentru nici o utilizare.