Un studiu clinic a început să înroleze pacienții cu sindrom Angelman pentru a explora siguranța și tolerabilitatea formulei nutritive aB suplimentată cu cetone pentru utilizare în intervenții dietetice.

pacienți

Acest studiu este realizat de Disruptive Nutrition, filiala companiei de alimente ceto-medicale a Disruptive Enterprises, în colaborare cu cercetătorii de la Monroe Carell Jr. Spitalul pentru copii de la Vanderbilt și Universitatea din Florida de Sud. Studiul este finanțat de un grant de la Fundația pentru Angelman Syndrome Therapeutics (FAST).

Cetonele sunt compuși naturali produși atunci când corpul arde grăsimi în timpul restricției calorice, al foamei sau când mănâncă o dietă cu conținut scăzut de carbohidrați (CHO). Acești compuși pot înlocui zahărul ca sursă principală de combustibil pentru organism, cu efecte speciale asupra creierului.

Utilizarea cetonelor de către creier poate îmbunătăți rezervele sale de energie, protejându-l în același timp de inflamație și stres oxidativ - daune celulare ca o consecință a nivelurilor ridicate de molecule oxidante.

S-a demonstrat că suplimentarea dietetică cu cetone reduce semnificativ frecvența convulsiilor, îmbunătățește comportamentul, învățarea, memoria și funcția generală într-un model de șoarece cu sindromul Angelman. Aceste constatări sugerează că suplimentarea cetonică dietetică poate deține potențialul de a controla simptomele sindromului Angelman.

Studiul (NCT03644693) intenționează să includă aproximativ 15 copii, cu vârste cuprinse între 4 și 11 ani, care au confirmat genetic sindromul Angelman și o varietate de medii dietetice. Copiii vor fi repartizați aleatoriu să ia o formulă nutrițională care conține cetone exogene sau un supliment alimentar placebo timp de 16 săptămâni.

În primele două săptămâni ale studiului (linia de bază), copiii vor continua regimul dietetic normal în care se aflau înainte de a se alătura studiului - fie dietă standard, cetogenă, fie dietă cu indice glicemic scăzut (LGIT).

În următoarele patru săptămâni (perioada de intervenție), copiii vor primi fie o formulare nutrițională care conține cetone exogene, fie o formulare placebo (administrată pe cale orală ca hrană sau băutură de trei ori pe zi), menținând în același timp dieta normală.

Formularea nutrițională constă din beta-hidroxibutirat B, 2 grame de carbohidrați, 1 gram de proteine ​​și 9 grame de grăsimi, plus minerale, la 100 kcal. Formularea placebo furnizează aceeași cantitate de carbohidrați, proteine ​​și minerale ca formularea nutrițională, dar nu conține cetone exogene.

Aceasta va fi urmată de o perioadă de spălare de patru săptămâni, când pacienții continuă regimul alimentar actual, fără a consuma formulări de studiu. Pacienții vor trece apoi (grupul de intervenție primește placebo și invers) la a doua perioadă de intervenție de patru săptămâni. Studiul se va încheia cu o perioadă de spălare de două săptămâni.

Cercetătorii vor evalua siguranța formulării nutriționale care conține cetone exogene și respectarea de către pacienți a protocolului de hrănire. Aceștia vor determina, de asemenea, starea clinică a copiilor, evaluată prin schimbări de comportament, mobilitate, cogniție, frecvența convulsiilor, simptome gastro-intestinale și activitate cerebrală.

Datele vor fi înregistrate de anchetator și de părinte/îngrijitor zilnic pe tot parcursul protocolului, utilizând aplicații descărcate pe o tabletă furnizată.

„Ne așteptăm ca acest studiu să genereze informații importante despre dietele ketogenice și modul în care acestea pot beneficia pacienții cu sindrom Angelman”, Jessica Duis, MD, MS, profesor asistent de pediatrie la Spitalul de Copii Vanderbilt și investigator principal al studiului, a declarat într-un comunicat de presă.

„Inițierea acestei intervenții nutriționale reprezintă o etapă semnificativă pentru pacienții cu sindrom Angelman, îngrijitorii și medicii lor”, a declarat Donna Herber, dr., șef șef al întreprinderilor disruptive. „Acest studiu [nou clinic] demonstrează angajamentul nostru continuu de a îmbunătăți bunăstarea societății și avansarea științifică a tehnologiilor ketogenice pentru susținerea nutrițională a sindromului Angelman și a altor afecțiuni medicale care ar putea beneficia de o dietă ketogenică.”

„Suntem încântați să susținem acest studiu inovator de cercetare clinică privind o formulare nutrițională care conține cetone exogene care ar putea transforma managementul sindromului Angelman”, am spus Ed Weeber, dr., profesor la Colegiul de Medicină al Universității din Florida de Sud.