Dacă aveți un pacient care are sindromul Alport sau dacă doriți să vă conectați la Reata cu privire la CARDINAL, vă rugăm să trimiteți o solicitare, utilizând formularul de mai jos. Informațiile dvs. vor fi transmise echipei de studiu CARDINAL. Vom face tot posibilul pentru a vă contacta în termen de 48 de ore.

despre

Formularul dvs. de solicitare a fost trimis membrilor echipei de studiu. Un membru al echipei de studiu vă va contacta pentru a discuta pașii următori.

Ești medic?

Bardoxolon Metil

Bardoxolonul metil este o capsulă administrată pe cale orală care a fost testată în numeroase studii clinice cu diferite boli. În studiile anterioare, bardoxolonul metil a îmbunătățit în mod constant parametrii funcției renale la unii pacienți cu BCR, cancer și hipertensiune pulmonară. Cercetările finalizate până în prezent sugerează că bardoxolonul metil poate:

  • • Scăderea inflamației la rinichi, protejarea rinichilor de leziuni și prevenirea fibrozei (modificări ale structurilor) din rinichi, pe baza datelor din modele animale
  • • Crește semnificativ rata de filtrare glomerulară (GFR) la pacienții cu boală renală diabetică, sindrom Alport, nefropatie IgA și boală renală polichistică autosomală dominantă
  • • Produce creșteri ale GFR care sunt susținute timp de cel puțin un an, cu o parte din creșterea reținută la 4 săptămâni după întreruperea tratamentului, la pacienții cu boală renală diabetică și sindrom Alport

În general, baroxolonul metil a fost bine tolerat în studiile clinice. Cele mai frecvente efecte secundare au inclus crampe musculare și greață.

Un studiu amplu anterior efectuat la peste 2000 de pacienți diabetici cu boală renală cronică severă, în stadiul 3 și 4, a fost oprit precoce, deoarece bardoxolonul metil a crescut riscul de retenție a lichidelor la un subgrup de pacienți care au fost spitalizați anterior pentru insuficiență cardiacă și care au avut anterior retenție de lichide. până la începutul studiului.

Riscul crescut de retenție de lichide a fost observat numai în prima lună după începerea tratamentului. Factorii de risc identificați sunt acum folosiți pentru a exclude pacienții care sunt mai predispuși să rețină lichid de la participarea la studii cu bardoxolon metil. Până în prezent, nu s-a demonstrat că bardoxolonul metil crește riscul de retenție de lichide în studiile ulterioare, inclusiv în bolile renale cronice diabetice, hipertensiunea arterială pulmonară, sindromul Alport, nefropatia IgA și pacienții cu afecțiuni renale polichistice dominante autosomale.

FALCON va exclude pacienții cu boală renală cronică în stadiul 4 și acești factori de risc. În plus, pacienții vor fi monitorizați îndeaproape în primele două luni ale studiului pentru a se asigura că nu dezvoltă retenție de lichide.

Cum ar putea Bardoxolon Metil trata ADPKD?

Viteza de filtrare glomerulară (GFR) este o estimare a cât de bine funcționează rinichii. La pacienții cu ADPKD, mutațiile genetice ale genelor PKD1 și PKD2 conduc la formarea chisturilor umplute cu lichid în rinichi și alte organe. Chisturile continuă să crească și pot determina rinichii să se extindă de până la cinci până la șapte ori volumul lor normal, ducând la durere și pierderea progresivă a funcției renale (și cauzează scăderea GFR). Ca și în alte forme de BCR, scăderea funcției mitocondriale și inflamația cronică sunt factori cheie ai progresiei bolii în ADPKD. Scăderea RFG duce în cele din urmă la necesitatea dializei sau a transplantului de rinichi.

În iulie 2018, Reata a publicat date de 12 săptămâni din PHOENIX, un studiu de fază 2 pentru pacienții cu afecțiuni renale rare, pentru porțiunea ADPKD a studiului. PHOENIX a înrolat 31 de pacienți cu ADPKD. Observațiile cheie din această populație de pacienți au inclus:

  • • Datele istorice eGFR de la 29 dintre acești pacienți au arătat că funcția renală a scăzut la o rată medie anuală de 4,8 mL/min/1,73 m 2 timp de trei ani înainte de participarea la studiu.
  • • După 12 săptămâni de tratament s-a observat o creștere semnificativă a eGFR de 9,3 ml/min/1,73 m2
  • • Bardoxolonul metil a fost bine tolerat, fără nicio dovadă de supraîncărcare cu lichide. Cel mai frecvent efect secundar au fost crampele musculare.
  • • Datele sugerează că îmbunătățirile eGFR pe termen lung și beneficiile reținute eGFR observate în alte forme de BCR se pot traduce la pacienții cu ADPKD

În studiile anterioare la pacienții cu diabet zaharat și boli renale cronice, bardoxolonul metil a produs o creștere a GFR estimată (eGFR) care a fost susținută timp de 1 an la unii pacienți. Nu se știe dacă o creștere a eGFR, dacă se realizează, va oferi beneficii pe termen lung la pacienții cu ADPKD. În consecință, FALCON este conceput pentru a testa efectele bardoxolonului metil asupra eGFR la pacienții cu ADPKD pe parcursul a 2 ani de tratament.