Revista anuală a neuroștiințelor

terapia

Vol. 36: 467-488 (Data publicării volumului iulie 2013)
Publicat pentru prima dată online ca o revizuire în avans, la 31 mai 2013
https://doi.org/10.1146/annurev-neuro-062012-170304

José-Alain Sahel 1–5 și Botond Roska 6

Abstract

Terapia de restaurare a vederii pentru persoanele cu deficiențe de vedere și nevăzători este o nevoie medicală majoră nesatisfăcută. Terapia genică oculară este o alegere rațională pentru restabilirea vederii sau prevenirea pierderii vederii, deoarece majoritatea bolilor orbitoare își au originea în componentele celulare ale ochiului, un compartiment care este potrivit pentru livrarea genelor, iar multe dintre aceste boli au o origine genetică sau componenta genetică. În ultimii ani am asistat la progrese majore în domeniul terapiei genetice oculare și sunt în curs studii de dovadă a conceptului pentru a evalua siguranța și eficacitatea terapiilor genetice umane. Aici discutăm conceptele și progresele recente în terapia genică în retină. Revizuirea noastră discută abordări tradiționale, cum ar fi înlocuirea genelor și neuroprotecția, precum și noi căi, cum ar fi terapiile optogenetice. Conjecturăm că progresele în terapia genică din retină vor deschide calea către terapiile genetice din alte părți ale creierului.