Peste 400.000 de persoane din UE au scleroză multiplă (SM). Poate provoca vedere încețoșată, oboseală extremă, durere, amorțeală, pierderea mișcării și probleme de vorbire. Este cea mai frecventă boală care provoacă dizabilități la adulții tineri și în prezent nu există niciun remediu. Cum ar putea cercetarea celulelor stem să ajute la dezvoltarea de noi tratamente?

Ce știm? ▼

Scleroza multiplă (SM) este o boală autoimună în care sistemul imunitar al unei persoane începe să atace și să distrugă tecile de mielină. Atunci când neuronii își pierd mielina, semnalele nu pot fi trimise corect și neuronii încep să moară. Acest lucru duce la simptomele SM.

Celulele stem din creier încearcă în mod natural să repare și să înlocuiască mielina pe măsură ce apar leziuni, dar sistemul imunitar la pacienții cu SM va ataca din nou mielina.

În prezent, nu există tratamente de înlocuire a celulelor pentru SM, cu toate acestea cercetările privind utilizarea celulelor stem pentru „resetarea” sistemului imunitar al unui pacient au arătat rezultate promițătoare.

Ce investighează cercetătorii? ▼

Cercetătorii sunt interesați de utilizarea celulelor stem pentru a studia SM și de a găsi modalități de prevenire și/sau reparare a leziunilor mielinei.

Unele studii analizează utilizarea chimioterapiei pentru distrugerea sistemului imunitar al unei persoane și apoi utilizarea celulelor stem pentru a construi un nou sistem imunitar care nu va ataca mielina. Acest lucru a avut rezultate pozitive în studiile clinice și este acum disponibil ca tratament pentru pacienții cu SM recidivant-remitenți care nu au răspuns la cele mai bune tratamente de modificare a bolii. Utilizarea sa este restricționată din cauza efectelor secundare periculoase ale acestui tratament.

Cercetătorii examinează tratamente și medicamente care pot valorifica și, eventual, îmbunătăți capacitatea celulelor stem cerebrale de a repara mielina în mod natural.

Oamenii de știință încearcă, de asemenea, să dezvolte tratamente cu celule stem pentru a înlocui nervii distruși de diferite boli neurologice, inclusiv SM.

Care sunt provocările? ▼

Bolile autoimune de toate tipurile sunt dificil de tratat, deoarece sistemul imunitar atacă propriile celule ale pacientului. Nu este posibilă blocarea completă a sistemului imunitar, deoarece pacientul nu poate combate infecțiile.

O altă provocare a dezvoltării tratamentelor pentru SM este că nu există un model unic care să determine sistemul imunitar al unei persoane să înceapă să atace teaca de mielină; declanșatorul care cauzează boala ar putea fi total diferit la fiecare pacient.

Oamenii de știință încă nu înțeleg pe deplin modul în care tecile de mielină sunt create de sistemul nervos. Acest lucru face dificilă încercarea de a dezvolta tratamente pentru repararea tecilor de mielină.

  • Ce este scleroza multiplă?
  • Cum este tratată SM în acest moment?
  • Cum ar putea ajuta celulele stem?
  • Cercetări actuale: prevenirea daunelor
  • Cercetări actuale: sprijinirea reparării
  • Cercetări curente: studierea bolilor și dezvoltarea medicamentelor
  • Poate MS să fie tratată acum cu celule stem?
  • Află mai multe
  • Mulțumiri și referințe

Scleroza multiplă (SM) este o boală care afectează celulele nervoase din creier și măduva spinării. Într-un corp sănătos, aceste celule nervoase poartă mesaje între creier și restul corpului, permițându-ne să ne mișcăm, să ne echilibrăm, să vedem, să auzim și să simțim. În SM, sistemul imunitar propriu al corpului atacă celulele nervoase, astfel încât acestea să nu poată funcționa corect.

scleroza
Celula nervoasă sănătoasă: celula este învelită într-o teacă izolatoare de protecție numită mielină.

Fiecare celulă nervoasă este înfășurată într-o teacă de protecție numită mielină. Dacă mielina este deteriorată, celula nu mai poate transporta corect mesajele. Așa se întâmplă în SM. În funcție de nervii deteriorați, pacienții pot suferi o serie de simptome, care implică frecvent probleme de mers și senzație, probleme cu vezica urinară și intestin și oboseală. Aceste simptome apar pentru o perioadă de timp (cunoscută sub numele de recidivă) și apoi se îmbunătățesc (remisie), revenind adesea la normal, deoarece corpul repară mielina deteriorată. Cu toate acestea, în cele din urmă, celulele nervoase în sine sunt deteriorate și încep să degenereze, până când în cele din urmă nu mai funcționează în întregime. Pe măsură ce boala progresează, sunt afectate mai multe celule nervoase, provocând un handicap în creștere (SM progresivă).

În prezent nu există nici un remediu pentru scleroza multiplă, dar este posibil să se trateze simptomele și să se reducă numărul recidivelor folosind medicamente, exerciții fizice și fizioterapie. Aceste tratamente au scopul de a ajuta pacienții să facă față simptomelor sau să încerce să prevină deteriorarea celulelor nervoase, dar nu ajută la repararea daunelor odată ce acestea au apărut. Cercetătorii speră că terapiile cu celule stem pot oferi noi abordări care pot preveni atât daunele, cât și să ne permită să le reparăm.

Celulele stem fac parte din sistemul normal de reparații al corpului - producând celule noi pentru a le înlocui pe cele care se deteriorează sau mor. Există mai multe tipuri diferite de celule stem și oamenii de știință investighează mai multe moduri în care ar putea fi utilizate pentru a dezvolta noi tratamente pentru scleroza multiplă:

  1. Prevenirea daunelor: Este posibil să se utilizeze anumite tipuri de celule stem pentru a „reseta” sistemul imunitar (cunoscut sub numele de imunomodulare). Scopul este de a preveni sistemul imunitar de a ataca celulele nervoase sau de a reduce cantitatea de daune produse.
  2. Repararea daunelor: Celulele stem pot ajuta la repararea tecii de mielină deteriorate, „remielinizând” nervii și permițându-le să funcționeze corect din nou. Acest lucru ar putea împiedica degenerarea nervilor. În viitorul îndepărtat, cercetătorii speră că celulele stem ar putea fi folosite pentru recreșterea nervilor care s-au pierdut. Cu toate acestea, acest lucru este mult mai complicat.
  3. Dezvoltarea de noi medicamente: celulele stem pot fi utilizate pentru a dezvolta celule nervoase în laborator. Aceste celule pot fi utilizate pentru a studia cum funcționează SM și pentru a testa potențialele medicamente noi.

Diferitele abordări oferă avantaje diferite și pot fi utile pentru tratarea diferitelor tipuri sau etape de SM.

Celule stem din sânge

Celulele stem din sânge se găsesc în măduva osoasă. Acestea produc diferite tipuri de celule găsite în sânge, inclusiv unele celule care aparțin sistemului imunitar și sunt implicate în provocarea daunelor în SM. Pacienților cu SM li s-au făcut transplanturi de propriile celule stem din sânge, în încercarea de a „reseta” sistemul imunitar. Celulele imune existente ale pacientului sunt mai întâi ucise folosind chimioterapie (tratament cu medicamente puternice). Celulele stem din sânge prelevate anterior din măduva osoasă a pacientului sunt apoi injectate în fluxul sanguin cu scopul de a genera noi celule imune care nu vor ataca celulele nervoase ale corpului. Această metodă a arătat beneficii la pacienții cu SM cu recidivă-remitere, dar nu și la pacienții cu MS cu progresie. Este, de asemenea, o procedură riscantă, datorită suprimării sistemului imunitar, ceea ce face posibilă infecțiile cu o rată a mortalității de 1-2%. Prin urmare, este utilizat numai pentru pacienții cu forme foarte active de scleroză multiplă care nu răspund la cele mai bune terapii medicamentoase disponibile.

Celule stem mezenchimale

Celulele stem mezenchimale (MSC) sunt prezente și în măduva osoasă. În mod normal, formează celule osoase, cartilaginoase și grase. Unii cercetători investighează dacă MSC pot ajuta la „re-antrenarea” sistemului imunitar, astfel încât acesta să nu atace celulele nervoase sau poate produce substanțe chimice utile pentru a ajuta la repararea mielinei. Studiile efectuate pe animale au arătat câteva rezultate promițătoare, iar în prezent au loc studii clinice timpurii la pacienți pentru a vedea dacă acest lucru poate fi util la oameni.

Celule stem neuronale de șoarece

Creierul conține celule stem numite celule stem neuronale. Adăugarea de celule stem neuronale suplimentare la rozătoare s-a dovedit recent că are o acțiune similară cu celulele stem mezenchimale în producerea substanțelor chimice utile pentru a ajuta la repararea creierului. Cu toate acestea, propriile celule stem neuronale ale creierului încearcă să repare mielina după deteriorare, dar acest proces este ineficient și nu este suficient pentru a repara toate daunele cauzate de SM în timp. Cercetătorii speră să găsească modalități de a încuraja aceste celule stem neuronale deja prezente în creier să facă o treabă mai bună de reparare sau să adauge noi celule pentru a îmbunătăți repararea. Îmbunătățirea reparației învelișului de mielină ar permite celulelor nervoase să trimită mesaje din nou și ar reduce degenerarea nervilor.

Cercetările actuale se concentrează pe înțelegerea modului în care celulele stem neuronale efectuează repararea și pe căutarea de medicamente care să îmbunătățească procesul de reparare folosind celulele deja în creierul pacientului. Pe termen mai lung, poate fi posibilă transplantarea de noi celule stem neuronale, celule nervoase sau celule formatoare de mielină în creier, dar acesta ar fi un proces mult mai complex și noile celule ar trebui mai întâi cultivate în vase în de laborator, de exemplu din celule stem embrionare sau celule stem pluripotente induse.

Celulele stem embrionare și celulele stem pluripotente induse pot produce fiecare tip de celulă găsită în organism. Cercetătorii au dezvoltat modalități de a controla aceste celule stem pentru a produce celule nervoase umane și mielină în laborator. Aceste celule nervoase cultivate în laborator nu îndeplinesc încă standardele stricte de siguranță și puritate care ar fi necesare pentru transplantul la pacienți, dar oferă cercetătorilor o oportunitate valoroasă de a studia problemele care apar în SM. Ele pot fi, de asemenea, utilizate pentru a testa efectele potențialelor medicamente noi. Efectuarea de studii asupra celulelor poate ajuta la accelerarea progresului dezvoltării medicamentelor, deoarece informații importante pot fi obținute în etapele incipiente ale unui studiu folosind celule, înainte de a fi necesare cercetări pe animale.

Unii pacienți cu SM cu SM recidivant-remisivă și boli agresive care nu răspund la cele mai bune medicamente ale noastre, pot fi tratați acum cu chimioterapie și înlocuirea celulelor stem din sânge. Cu toate acestea, acest lucru este restricționat în prezent din cauza riscurilor mari care depășesc beneficiile pentru majoritatea pacienților. Mai multe alte tipuri de celule stem sunt cercetate pentru utilizarea lor potențială în tratamente viitoare pentru mai mulți pacienți cu SM: celulele stem pot fi capabile să repare mielina pe celulele nervoase sau poate, pe termen lung, chiar să fie utilizate pentru a crește celule nervoase complet noi. Este puțin probabil ca celulele stem să vindece scleroza multiplă, dar în viitor ar putea să încetinească, să oprească sau chiar să inverseze progresia bolii. Cu toate acestea, sunt necesare mult mai multe cercetări pentru a stabili dacă diferitele tipuri de celule stem pot oferi tratamente sigure și eficiente pentru SM și modul în care aceste celule ar trebui utilizate.