O combinație importantă

Comprimatele sau pulberea pentru soluție orală KUVAN ® (dihidroclorură de sapropterină) sunt indicate numai pentru utilizare împreună cu o dietă cu restricție Phe. Pentru cei care răspund, sa demonstrat că această combinație menține nivelul scăzut de Phe din sânge. 1

Orientările experților PKU recomandă aceste două elemente ca parte a unei triade importante de terapie pentru toți pacienții 2:

  • O dietă săracă în PH
  • Formulă
  • KUVAN

pentru

Chiar și cu KUVAN, o dietă cu conținut scăzut de PH este esențială

Deși KUVAN poate ajuta la reducerea nivelului de Phe din sânge la pacienții cu PKU, dieta PKU va fi întotdeauna o parte esențială a vieții lor. Pacienților trebuie să li se reamintească următoarele:

  • Inițierea terapiei cu KUVAN nu elimină necesitatea unei monitorizări adecvate de către profesioniști instruiți pentru a se asigura că controlul Phe din sânge este menținut în contextul managementului alimentar continuu.
  • Pacienții cu PKU nu trebuie să-și modifice dietele cu restricție Phe în timpul tratamentului cu KUVAN decât dacă este recomandat de către medicul sau dieteticianul lor

  1. KUVAN [prospect]. Novato, CA: BioMarin Pharmaceutical Inc; 2015.
  2. Vockley J, Andersson HC, Antshel KM și colab; pentru Comitetul Terapeutic Colegiul American de Genetică Medicală și Genomică. Deficitul de fenilalanină hidroxilază: diagnostic și ghid de management. Genet Med. 2014; 16 (2): 188-200.

Pacienții cu PKU nu trebuie să își modifice dietele cu restricție Phe în timpul tratamentului cu KUVAN decât dacă este recomandat de medicul lor
sau dietetician

  • Inițierea terapiei KUVAN nu elimină necesitatea unei monitorizări adecvate de către profesioniști instruiți pentru a se asigura că controlul Phe din sânge este menținut în contextul managementului alimentar continuu 1
  • Furnizorii de asistență medicală trebuie să consulte în continuare femeile însărcinate sau care intenționează
    rămânând însărcinată

    • Liniile directoare recomandă luarea în considerare a KUVAN 36

    Ghidurile de tratament ale Colegiului American de Genetică și Genomică Medicală (ACMG) recomandă ca fiecare pacient cu PKU, cu excepția celor cu două mutații nule în trans, să încerce KUVAN pentru a determina dacă poate ajuta la scăderea nivelului de Phe din sânge în combinație cu o dietă cu conținut scăzut de Phe. Pacienții receptivi au fost identificați chiar și la cei cu deficit complet de HAP. 36

    Faceți clic aici pentru a afla mai multe despre liniile directoare ACMG și despre modul în care acestea vă afectează pacienții cu PKU.

    INDICAŢIE

    Comprimatele pentru uz oral și pulbere pentru soluție orală KUVAN ® (diclorhidrat de sapropterină) sunt indicate pentru a reduce nivelurile de fenilalanină din sânge (Phe) la pacienții adulți și copii cu vârsta de o lună sau mai mare cu hiperfenilalaninemie (HPA) datorită reacției tetrahidrobiopterină (BH4-) Fenilcetonurie (PKU). KUVAN trebuie utilizat în asociere cu o dietă cu restricție Phe.

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    Tratamentul cu KUVAN ar trebui să fie dirijat de către medici cunoscuți în tratamentul PKU. Expunerea prelungită la niveluri crescute de Phe din sânge poate duce la leziuni neurologice severe la pacienții cu PKU.

    Utilizarea KUVAN nu elimină necesitatea unei monitorizări atente a nivelurilor de Phe din sânge și a unui control alimentar continuu pentru a asigura un control adecvat al Phe și un echilibru nutrițional. Răspunsul la KUVAN poate fi determinat numai printr-un studiu terapeutic. Pacienții trebuie sfătuiți să își anunțe medicii în caz de supradozaj.

    Avertismente și precauții

    • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie: KUVAN nu este recomandat la pacienții cu antecedente de anafilaxie la KUVAN. Au apărut reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie și erupții cutanate. Semnele anafilaxiei includ respirație șuierătoare, dispnee, tuse, hipotensiune, înroșire, greață și erupții cutanate. Întrerupeți tratamentul cu KUVAN la pacienții care suferă de anafilaxie și inițiați un tratament medical adecvat. Continuați restricțiile alimentare cu Phe la pacienții care suferă de anafilaxie.
    • Inflamația mucoasei gastrointestinale superioare: Au fost raportate reacții adverse gastrointestinale (GI) care sugerează inflamația mucoasei GI superioare cu KUVAN. Reacțiile adverse grave au inclus esofagită și gastrită. Dacă nu sunt tratate, acestea ar putea duce la sechele severe, inclusiv strictură esofagiană, ulcer esofagian, ulcer gastric și sângerări, iar astfel de complicații au fost raportate la pacienții cărora li sa administrat KUVAN. Monitorizați pacienții pentru semne și simptome ale inflamației mucoasei GI superioare.
    • Hipofenilalaninemia: Unii pacienți cărora li se administrează KUVAN pot prezenta scăderi semnificative ale nivelurilor de Phe din sânge, iar copiii cu vârsta sub 7 ani tratați cu doze de 20 mg/kg pe zi de KUVAN prezintă un risc crescut de niveluri scăzute de Phe în sânge comparativ cu copiii cu vârsta de 7 ani și peste.
    • Monitorizarea nivelurilor de sânge în timpul tratamentului: Creșteri prelungite ale nivelurilor de Phe din sânge la pacienții cu PKU pot duce la leziuni neurologice severe, incluzând dizabilități intelectuale severe, întârziere în dezvoltare, microcefalie, vorbire întârziată, convulsii și anomalii de comportament. În schimb, nivelurile prelungite de Phe din sânge, care sunt prea scăzute, au fost asociate cu catabolism și descompunerea proteinelor endogene, care a fost asociată cu rezultate adverse de dezvoltare. Gestionarea activă a aportului de Phe din dietă și monitorizarea frecventă a Phe din sânge în timpul tratamentului cu KUVAN este necesară pentru a asigura un control adecvat al Phe și un echilibru nutrițional, în special la populația pediatrică.
    • Lipsa răspunsului biochimic la KUVAN: Nu toți pacienții cu PKU răspund la tratamentul cu KUVAN. Răspunsul biochimic la tratamentul cu KUVAN nu poate fi, în general, predeterminat prin teste de laborator (de exemplu, testare moleculară) și trebuie determinat printr-un studiu terapeutic (evaluare) al răspunsului KUVAN.
    • Interacțiuni cu Levodopa: Într-un program de supraveghere a siguranței după punerea pe piață pentru o indicație non-PKU, utilizând o altă formulare a aceluiași ingredient activ (sapropterină), au fost raportate o interacțiune cu levodopa care provoacă convulsii, exacerbarea convulsiilor, supra-stimulare și iritabilitate. Monitorizați pacienții cărora li se administrează levodopa pentru o modificare a stării neurologice în timpul tratamentului cu KUVAN.
    • Hiperactivitate: Au fost raportate rapoarte de hiperactivitate după punerea pe piață la administrarea KUVAN. Monitorizați pacienții pentru hiperactivitate.

    Reactii adverse

    • Cel mai comun: Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥4%) au fost cefaleea, rinoreea, durerea faringolaringiană, diareea, vărsăturile, tuse și congestia nazală.
    • Reacții adverse suplimentare raportate în legătură cu marketingul la nivel mondial: reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie și erupții cutanate, esofagită, gastrită, durere orofaringiană, faringită, durere esofagiană, durere abdominală, dispepsie, greață, vărsături și hiperactivitate.

    Interacțiuni medicamentoase suplimentare

    • Monitorizați frecvent nivelurile de Phe din sânge atunci când administrați concomitent KUVAN cu medicamente despre care se știe că inhibă metabolismul folatului, cum ar fi metotrexat, acid valproic, fenobarbital, trimetoprim.
    • Monitorizați pacienții pentru hipotensiune arterială atunci când administrați concomitent KUVAN cu medicamente despre care se știe că afectează vasorelaxarea mediată de oxid nitric, cum ar fi inhibitorii PDE-5, inclusiv sildenafil, vardenafil sau tadalafil.

    Pentru a raporta REACȚII ADVERSE SUSPECTATE, contactați BioMarin Pharmaceutical Inc. la 1-866-906-6100 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

    Vă rugăm să citiți informațiile complete de prescriere făcând clic aici.