Într-un nou studiu, cercetătorii de la Institute for Experimental Pediatric Endocrinology of the Charité - Universitätsmedizin Berlin au tratat cu succes pacienții a căror obezitate este cauzată de un defect genetic. În afară de efectele sale benefice asupra pacienților, cercetătorii au oferit, de asemenea, informații despre căile fundamentale de semnalizare care reglementează satietatea noului medicament. Rezultatele acestei cercetări au fost publicate în Medicina naturii.

pentru

O mutație a genei care codifică receptorul de leptină (LEPR) poate provoca foamete extremă începând cu primele luni de viață. Ca urmare, persoanele afectate dezvoltă obezitate extremă în timpul copilăriei. Exercițiile fizice crescute și aportul caloric redus sunt de obicei insuficiente pentru a stabiliza greutatea corporală. În multe cazuri, operația pentru obezitate nu reușește să ofere niciun beneficiu, ceea ce înseamnă că o abordare de tratament bazată pe medicamente devine din ce în ce mai importantă.

Acum doi ani, Dr. Peter Kühnen și grupul de lucru au demonstrat cu succes că tratamentul cu o peptidă care activează receptorul melanocortinei 4 (MC4R) ar putea juca un rol central în metabolismul energetic și reglarea greutății corporale. Leptina, care este, de asemenea, cunoscută sub numele de hormonul sațietății, se leagă în mod normal de LEPR, declanșând o serie de pași care duc la producerea hormonului de stimulare a melanocitelor (MSH). Prin actul legării MSH de receptorul său, receptorul melanocortinei 4 (MC4R) transduce semnalul de sațietate către corp. Cu toate acestea, dacă LEPR este defect, cascada de semnalizare este întreruptă. Foamea pacientului rămâne neschimbată, punându-i pe aceștia la un risc mai mare de a deveni obezi. Ca parte a acestui studiu actual, cercetătorii au folosit o peptidă care se leagă de MC4R din creier și această activare declanșează semnalul normal de sațietate. Lucrând în cooperare cu Unitatea de Cercetare Clinică de la Institutul de Sănătate din Berlin (BIH), cercetătorii au reușit să înregistreze pierderi semnificative de greutate la pacienții cu defecte genetice care afectează LEPR.

„Am vrut, de asemenea, să stabilim de ce peptida a fost atât de eficientă și de ce, spre deosebire de alte preparate cu un mod de acțiune similar, nu a produs efecte secundare severe”, explică Dr. Kühnen. Am fost in masura sa demonstreze ca acest tratament duce la activarea unei cai de semnalizare specifice si importante, a caror semnificatie a fost subestimata anterior. Dr. Echipa lui Kühnen intenționează să efectueze cercetări suplimentare pentru a determina dacă alți pacienți ar putea beneficia de acest medicament: „Este posibil ca alte grupuri de pacienți cu disfuncții care afectează aceeași cale de semnalizare să fie candidați potriviți pentru acest tratament”.

Mai multe informatii: Karine Clément și colab., Agonismul MC4R promovează pierderea durabilă în greutate la pacienții cu deficit de receptor de leptină, Medicina naturii (2018). DOI: 10.1038/s41591-018-0015-9