-- Compania anunță, de asemenea, date pozitive de la opt pacienți suplimentari, inclusiv patru pacienți pediatrici, înscriși în studiile clinice esențiale de fază 3; toți au atins obiectivul primar de 10% pierderea în greutate --

anunță

-- Setmelanotida a fost bine tolerată într-un studiu de extindere pe termen lung, cu beneficii clinice continue și pierderea în greutate durabilă observată până la trei ani de tratament --

BOSTON, 01 iulie 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), o companie biofarmaceutică în stadiul târziu care vizează dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității, a anunțat astăzi că și-a depus cererea de autorizare de punere pe piață (MAA) către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) setmelanotide, agonist al companiei receptorului melanocortinei-4 (MC4R), pentru tratamentul obezității cu deficit de pro-opiomelanocortină (POMC) și a obezității cu deficit de receptor de leptină (LEPR). Companiei i s-a acordat o evaluare accelerată a MAA, ceea ce ar putea scurta timpul de revizuire de către Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP).

Împreună cu această comunicare, Rhythm a anunțat date pozitive suplimentare de la opt pacienți suplimentari, inclusiv patru pacienți pediatrici, înscriși în cele două studii clinice pivot de fază 3 pentru obezități cu deficit de POMC și LEPR, precum și date actualizate din studiul său de extindere pe termen lung a setmelanotidă la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC sau LEPR. Rhythm a inclus aceste date în pachetul său de trimitere MAA către EMA.

„Suntem încântați că am depus MAA pentru setmelanotidă pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR, un alt pas către obiectivul nostru de a furniza setmelanotidă pacienților cu aceste tulburări ultra-rare”, a spus el.

, M.D., medic primar al ritmului. Suntem, de asemenea, încântați să raportăm date suplimentare care oferă dovezi suplimentare cu privire la impactul potențial al setmelanotidei asupra conducerii pierderii în greutate la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC sau LEPR. În special, suntem încurajați să vedem activitatea terapeutică la copii și adolescenți în rândul pacienților noștri suplimentari. Aceste tulburări cronice apar adesea în copilărie, pacienții care suferă de obezitate severă și foame insaciabilă începând de la o vârstă foarte fragedă. Prin intervenția mai timpurie, credem că ar putea fi posibilă reducerea semnificativă a greutății corporale și a foametei, prevenind astfel dezvoltarea unor comorbidități debilitante asociate adesea cu debut precoce, creștere rapidă în greutate și îmbunătățirea calității vieții pentru pacienți și familiile lor. ”

a continuat, „În plus, datele din studiul nostru de extensie arată că tratamentul cu setmelanotidă a rămas bine tolerat timp de peste trei ani, pacienții continuând să își mențină sau chiar să aprofundeze pierderea în greutate”.

În august 2019, Rhythm a anunțat rezultate pozitive de căldură din cohortele pivot în cele două studii clinice de fază 3 care evaluează setmelanotida pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR. Ambele studii cu obiectivele lor primare și toate obiectivele secundare cheie, demonstrând o creștere semnificativă statistic și semnificativă clinic a pierderii în greutate și reduceri ale foamei insaciabile sau hiperfagiei, la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC și LEPR.

Date privind pacienții suplimentari cu obezitate cu deficit de POMC și LEPR

Ritmul a înscris un total de opt pacienți, inclusiv patru copii și adolescenți cu vârste cuprinse între 6 și 12 ani, în cohorte suplimentare în studiile sale de fază 3 care au evaluat setmelanotida pentru tratamentul obezității cu deficit de POMC și a obezității cu deficit de LEPR, cu patru pacienți suplimentari înrolați în fiecare proces. Toți cei opt pacienți suplimentari au atins obiectivul primar de scădere în greutate de 10 la sută sau mai mare la 52 de săptămâni la terapia setmelanotidă, după cum se calculează în același plan de analiză statistică utilizat în studiile pivot. Toți pacienții suplimentari au fost înrolați de anchetatori europeni, la fel ca majoritatea pacienților din cohorta pivotă.

Reducerea medie a greutății corporale inițiale pentru pacienții cu deficiență de POMC suplimentară cu obezitate a fost de -26,3%, iar reducerea medie a greutății corporale pentru pacienții cu deficiență de LEPR suplimentară a fost de -13,2%. Reducerea procentuală medie estimată în scorul major al foamei pentru pacienții evaluabili în cohortele suplimentare a fost de -57,3 la sută. Scorurile foamei colectate de la copii cu vârsta sub 12 ani au fost calculate diferit și, prin urmare, nu au fost luate în considerare în această analiză.

Combinând date de la cei opt pacienți suplimentari cu date din cohorte pivot, 12 din 14 pacienți cu obezitate cu deficit de POMC și 9 din 15 pacienți cu obezitate cu deficit de LEPR au atins obiectivele primare de scădere în greutate mai mare de 10% în aproximativ un an. În plus, datele pentru toate obiectivele secundare cheie din cohortele suplimentare au fost în concordanță cu datele din cohortele pivot.

Date de extindere pe termen lung pentru obezitățile cu deficit de POMC și LEPR

Un total de 15 pacienți care au participat la studiile pivotante sunt tratați în studiul de extensie, inclusiv nouă care trăiesc cu obezitate cu deficit de POMC și șase care trăiesc cu obezitate cu deficit de LEPR, toți care au finalizat anterior unul dintre cele două studii fundamentale de fază 3 ale Rhythm care evaluează setmelanotida pentru tratamentul obezității severe și a foametei insaciabile. Doi pacienți suplimentari care au fost înscriși în studiul pivot al obezității cu deficiență de LEPR sunt așteptați să se înscrie în studiul de extensie, în așteptarea aprobării locale de reglementare, iar un pacient cu obezitate cu deficit de POMC înscris în studiul pivot nu a continuat în studiul de extensie.

Începând cu 16 aprilie 2020, datele unui studiu de extensie arată că pacienții au menținut cu succes pierderea în greutate durabilă cu un tratament pe termen lung cu setmelanotidă pentru un total de până la 155 de săptămâni. Scorurile foamei au rămas de obicei stabile pe tot parcursul studiului de extensie. Tratamentul în studiul de extensie rămâne în curs de desfășurare.

Siguranță

În concordanță cu experiența clinică anterioară, setmelanotida a fost, în general, bine tolerată în cohortele de pacienți suplimentari și în studiul de extensie pe termen lung. Începând cu 16 aprilie 2020, rezultatele de siguranță ale setmelanotidei au rămas consistente la toți pacienții tratați timp de până la trei ani. Cele mai frecvente evenimente adverse legate de tratament (AE) au inclus reacții la locul injectării, greață și vărsături și hiperpigmentare (întunecarea pielii).

Ritmul continuă să analizeze datele privind eficacitatea și siguranța atât din cohorte suplimentare, cât și din studiul în curs de extindere pe termen lung și intenționează să împărtășească mai multe dintre aceste date la o viitoare întâlnire medicală.

Despre Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm este o companie biofarmaceutică în stadiu târziu axată pe dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității. În august 2019, compania a anunțat rezultate pozitive de căldură din studiile clinice esențiale de fază 3 cu setmelanotidă, agonistul său MC4R, la persoanele care suferă de obezitate cu deficit de POMC sau obezitate cu deficit de LEPR. În mai 2020, FDA a acceptat Rhythm’s NDA pentru setmelanotidă în obezitatea cu deficit de POMC sau LEPR, iar în iunie 2020 compania a depus un MAA la EMA. Ritmul evaluează, de asemenea, setmelanotida pentru reducerea foametei și a greutății corporale într-un studiu esențial de fază 3 la persoanele care trăiesc cu sindroame Bardet-Biedl și Alström, cu date de căldură din acest studiu așteptate în al patrulea trimestru al anului 2020 sau la începutul primului trimestru al anului 2021 Rhythm folosește Rhythm Engine - compus din studiul său de coș de fază 2, registrul TEMPO, studiul de genotipare GO-ID și programul de descoperire a obezității rare - pentru a îmbunătăți înțelegerea, diagnosticul și, eventual, tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității. Pentru profesioniștii din domeniul sănătății, accesați www.UNcommonObesity.com pentru mai multe informații. Pentru pacienți și îngrijitori, accesați www.LEADforRareObesity.com pentru mai multe informații. Compania are sediul în Boston, MA.